Europa aprueba el primer medicamento para arreglar genes defectuosos

Se trata de una idea que lleva sobre la mesa más de tres décadas. Tratar las enfermedades genéticas mediante la sustitución de un gen defectuoso por una copia que trabaje bien. Un camino difícil hacia la creación de una terapia efectiva, segura y eficaz que ahora es una realidad gracias a una empresa de biotecnología holandesa bajo el nombre de uniQure. La primera terapia en el mundo occidental dirigida a la corrección de errores en el código genético de una persona ha sido aprobada en Europa.


Una noticia que podría abrir el camino hacia vías similares. El medicamento se llama Glybera y está limitado para el tratamiento de un único trastorno genético poco común bajo el nombre de deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD), una enfermedad hereditaria poco frecuente que hace que sea imposible metabolizar los ácidos grasos que se encuentran en la sangre, lo que resulta la inflamación del páncreas. Un trastorno que afecta a aproximadamente una de cada millón de personas.

El problema de este primer tratamiento pionero es que es muy costoso. Cada terapia tendrá un costo de 1,2 millones de euros por paciente, lo que evidentemente es un problema. A pesar de ello, la compañía justifica el precio del producto, a todas luces desorbitado. Según Joern Aldag, gerente general de la compañía, tratamientos similares tardarán en llegar al mercado, y el alto precio se justifica dado que se trata de una terapia de restauración de la función natural del cuerpo y no de una solución a corto plazo:

Este medicamento proporciona un mayor beneficio para los pacientes que cualquier sustitución proteica clásica, y es por eso que creemos que deberíamos ser indemnizados justa y adecuadamente.

La pregunta entonces es clara, ¿cómo podrán acceder al tratamiento los pacientes? uniQure habla de un acuerdo con los gobiernos europeos para rebajar los precios potenciales donde se incluyan variantes en los planes de pago subvencionados por los propios gobiernos. De esta forma la Comisión Europea ha dado su aprobación y el medicamento se pondrá a la venta el próximo verano.

Glybera funciona mediante la introducción de un gen normal y sano en el cuerpo del paciente de modo que pueda hacer la función de proteína LPL.

Tras Europa, se espera que el tratamiento se apruebe también en Estados Unidos y Canadá. Una primera vía hacia la reparación del código genético a la que podrían sumársele más en el futuro, terapias similares que podrían ser capaces de remediar otros trastornos genéticos.

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